2017 北 京 至 爱 青 岛 之 旅
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  • 人类嵌合体细胞恢复杜氏肌营养不良中的关键蛋白

    ?(原文链接见文末)2018年3月16日芝加哥伊利诺伊大学将杜氏肌营养不良症--一种罕见但致命的肌营养不良症患者的肌肉细胞与正常人肌肉细胞融合而成的细胞--植入患病小鼠模型的肌肉能显着改善肌肉功能。来自芝加哥伊利诺伊大学的研究人员们把在该发现发表在《干细胞审查...

    2018-03-18 yby 92

  • Sarepta寻求美国加速批准杜氏肌营养不良Golodirsen疗法

    ?(原文链接见文末)2018年3月14日JOSE?MARQUES?LOPES博士Sarepta疗法将寻求美国加速批准一种针对杜氏肌营养不良(DMD)子类型患者的治疗。Golodirsen?(SRP-4053)是针对病因来源于DMD基因中一种称作第53号外显子的...

    2018-03-16 yby 67

  • 紧身衣将应用人工智能来追踪DMD患者的运动

    2018-2-13 ? 姚保宇(心理咨询师) ? ? 北京至爱DMD关爱中心(原文链接见文末)?2018年2月9日JOSE?MARQUES?LOPES,?博士英国杜氏研究基金已经授予伦敦帝国大学的研究者们320,000英镑(441,760美元)来开发一款可能改...

    2018-02-13 yby 52

  • FDA为治疗杜氏肌营养不良的Capricor 细胞疗法授予RMAT认证

    (原文链接见文末)2018年2月6日ALICE MEL?OCAP-1002,Capricor疗法公司开发的一种治疗杜氏肌营养不良(DMD)的细胞疗法,已经赢得来自美国食品和药品管理局(FDA)的再生药品高级疗法RMAT认证。?再生药品疗法赋予了RMAT的地位,...

    2018-02-13 yby 116

  • 第二阶段临床试验数据显示Ezutromid减少DMD患者的肌肉损伤

    Summit Therapeutics公司最近宣布?,在治疗24周后,Ezutromid可以显着降低Duchenne型肌营养不良(DMD)患者的肌肉损伤。DMD是一种严重类型的肌营养不良症,这种肌营养不良症是缺少肌营养不良蛋白(一种对肌肉健康功能至关重要的蛋白...

    2018-02-07 yaoyansuo 76

  • Skyhawk获得800万美元的种子投资

    最近成立的公司Skyhawk Therapeutics??宣布已经获得800万美元的种子资金,用于开发针对50多种疾病(包括肌肉萎缩症)的RNA靶向小分子。该公司在一份新闻稿中表示,该投资由“大家族和生物科技投资者”领导,其中包括蒂姆·迪斯尼,亚历山大风险投资...

    2018-02-03 yaoyansuo 12

  • Capricor为DMD和心脏疾病增加了7项来自Cedars-Sinai的新专利申请

    2018-1-20 ??姚保宇(心理咨询师) ? ? 北京至爱DMD关爱中心(原文链接见文末)2018年1月17日PATRICIA?INACIO,?博士? ? ??? ? ? ?Capricor疗法正在扩展其杜氏肌营养不良(DMD)和心脏治疗项目,使用心脏球衍...

    2018-01-21 yby 72

  • 美国《科学》杂志发文 “基因治疗时代到来”

    ? ? ? ? ?2018-1-16 ? ?陈斌? ? ? ??北京至爱DMD关爱中心? ? ? ? ?2017年,基因治疗大放异彩,美国FDA首次批准了两种基因治疗产品,一种是针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法,另一种是针对眼...

    2018-01-21 yby 136